Представьте, что вам никогда больше не придётся принимать таблетки. Ведь им есть замена: минизаводы по производству лекарств, созданные из клеток нашей собственной иммунной системы и скрытые внутри наших костей. Они будут выдавать персонализированные лекарственные препараты и другие молекулы, необходимые для поддержания здоровья и хорошей формы. Такой "завод" был создан в костях мышей и, скорее всего, в ближайшее время будет протестирован на людях, страдающих от ВИЧ.
"Мы хотим превратить клетки людей в медицинскую мастерскую, давая им генетическую информацию, необходимую для собственного лечения", — говорит Мэтью Шольц (Matthew Scholz) из лаборатории Immusoft в Сиэтле.
Компания Immusoft разрабатывает медицинские технологии и фокусируется на B-лимфоцитах, компонентах иммунной системы. Одна из функций таких клеток – вырабатывать антитела против инфекций и нежелательных посторонних веществ (таких, например, как токсины).
В 2009 году Дэвид Балтимор (David Baltimore) и его коллеги из Калифорнийского технологического института в Пасадине (California Institute of Technology) продемонстрировали, что стволовые клетки костного мозга можно превратить в B-лимфоциты, создающие антитела к ВИЧ. Опираясь на это исследование учёные из Immunsoft придумали процесс извлечения незрелых B-лимфоцитов, называемых плазмобастами, из крови человека. Воздействуя на них вирусом, они изменили генетический код клеток, и те в свою очередь начали производить новый белок.
Когда модифицированные клетки оказались в крови мышей, некоторые из них мигрировали в костный мозг. Там они начали производить спроектированный белок и в итоге создали нейтрализующие ВИЧ антитела.
Несмотря на перспективность данной разработки, их будущее клиническое применение зависит от того, насколько эффективным будет перенос генов вирусами, их экспрессия и дальнейшая секреция антител, а главное – от содержания секретируемых белков в жидкостях организма. Обеспечение нужного количества антител – одна из основных проблем: ни излишнее количество, ни тем более недостаток веществ не пойдёт на пользу больному.
Также пока не ясно, как долго биоинженерные B клетки способны прожить. В опытах на мышах многие из клеток погибли, но были и те, что оставались в рабочем состоянии даже 100 дней спустя. Необходимо оптимизировать процесс, чтобы сохранить выработку антител на достаточное для лечения количество времени (от нескольких дней до нескольких лет).
На следующем этапе исследования изменённые B-клетки попробуют ввести людям. Компания Immusoft готовится провести тестирование на ВИЧ-инфицированных взрослых.
Если эксперимент удастся, такой подход может быть использован для лечения детей с редкими заболеваниями, такими как мукополисахаридоз. Организм таких детей не способен производить определённые ферменты, что приводит к дефектам различных тканей, потере зрения и когнитивным проблемам. Без лечения такие больные обычно умирают, не достигнув 12 лет. Для производства "ремонтных" ферментов медики используют клетки хомяков, но такое лечение дорогостоящее и включает в себя регулярные инъекции. Преимущество нового метода в этом случае очевидно.
В конечном счёте учёные надеются "научить" B-лимфоциты производить любые белки и в любом количестве. Например, повысить уровень гормонов, который падает с возрастом у каждого человека, или обеспечить оптимальную выработку гуманина, защищающего клети мозга от болезни Альцгеймера.
Также по теме:
Новая самосборная универсальная вакцина от гриппа испытана на животных
Токсины из крови будут удалять наногубки
Генетическая модификация излечила больных от лейкемии
Вакцина от свиного гриппа превратила британских детей в зомби
С ВИЧ будут бороться с помощью генномодифицированного табака
