Редактирование генов спасло девочку, умирающую от лейкемии

Лайла, годовалая пациентка, спасённая от лейкемии. Она получила модифицированные иммунные клетки от здорового донора
(фото Sharon Lees/GOSH).

Медики Больницы Грейт Ормонд Стрит в Великобритании сообщили о том, что им впервые удалось обратить вспять развитие онкологического заболевания, используя новаторскую генную терапию.

У годовалой Лайлы Ричардс (Layla Richards) из Лондона всего пять месяцев назад развился неизлечимый агрессивный лейкоз. Чтобы побороть рак, врачи использовали модифицированные иммунные клетки от здорового донора. В настоящее время наблюдается "чудесное улучшение". Пока рано говорить о полном выздоровлении, но результаты такого рода терапии действительно впечатляют.

Лайле было всего три месяца, когда ей поставили страшный диагноз. Как это часто бывает в случае с очень маленькими детьми, химиотерапия и трансплантация костного мозга не дали никаких результатов. Врачам ничего не оставалось, кроме как предложить семье паллиативную помощь.

Однако отец Лайлы Эшли решил не сдаваться и начал искать новые пути лечения. В результате медики и специалисты французской биотехнологической компании Cellectis получили разрешение протестировать на девочке экспериментальную терапию, которая до сего дня была опробована лишь на лабораторных грызунах.

Как заявляют авторы разработки, лечение представляло собой продукт новейших достижений в редактировании генов. Предыдущие методы базировались на добавлении новых генов для исправления дефектов, однако в этом случае редактировались уже существующие гены. В технологии были использованы "молекулярные ножницы" ― ферменты TALEN, которые позволили точно отредактировать ДНК внутри иммунных клеток донора.

Клетки были настроены таким образом, чтобы искать и убивать только клетки лейкемии. Также эти клетки были неуязвимы для сильных препаратов, которые применялись при лечении маленькой пациентки.

Модифицированные клетки были введены в организм Лайлы. Также потребовалась вторая пересадка костного мозга для восстановления иммунной системы.

Лайла с семьёй: матерью Лизой, отцом Эшли и сестрой Реей (фото GOSH).

Теперь, спустя несколько месяцев после того, как Лайле диагностировали неизлечимый вид рака, она не только жива. В её организме не обнаруживается никаких следов лейкемии.

Правда, пока учёные не берутся утверждать, что метод эффективен на 100%. Это пока лишь один случай, а терапия фактически не прошла клинические испытания. Тем не менее эксперты сошлись во мнении, что это огромный шаг вперёд.

"Технологии развиваются очень быстро, возможности редактировать конкретные регионы генома стали гораздо более эффективными. Так что, мы полагаем, что данная технология станет следующим этапом лечения подобных заболеваний, – комментирует профессор Васим Касим (Waseem Qasim) из Больницы Грейт Ормонд Стрит. – У данной технологии огромный потенциал в борьбе против различных других заболеваний ".

Планируется, что клинические испытания методики начнутся в первой половине 2016 года.

Сегодня