Генная терапия помогла собакам с мышечной дистрофией. На очереди люди?

Симптомы заболевания у собак не проявлялись на протяжении двух лет после получения лишь одной инъекции.
Иллюстрация ColiN00B/pixabay.com.

Исследователи применили технологию редактирования генома, чтобы устранить симптомы заболевания у собак с мышечной дистрофией Дюшенна (это генетическая болезнь, связанная с дефектом в Х-хромосоме). Специалисты говорят, что сегодня это заболевание встречается у одного из пяти тысяч новорождённых мальчиков.

Этот недуг обусловлен генетическими мутациями, которые мешают производству дистрофина — белка, необходимого для формирования здоровой мышечной ткани. Изучая это состояние, международная команда исследователей разработала новый тип генного трансфера (переноса генов) с целью восстановления выработки дистрофина у больных собак.

Они вводили животным "микродистрофин" (microdystrophin) – сжатую версию гена, кодирующего деятельность дистрофина. Этот ген, к слову, является одним из самых длинных в человеческом организме. Он состоит примерно из 2,5 миллионов пар нуклеотидов и занимает 0,07% от всего генома человека.

Специалисты говорят, что из-за его размера технически невозможно вставить ген дистрофина в вирусный вектор, который используется для доставки нужных генов организм, как это делается в генной терапии.

Собаки, которым проводилась соответствующая терапия, показывали значительное восстановление мышечной функции в течение более двух лет после инъекции, пишут авторы.

Как сообщается в исследовании, опубликованном в издании Nature Communications, симптомы болезни у собак не проявлялись на протяжении двух лет после получения одной инъекции.

Успешное лечение крупных млекопитающих – безусловно важный шаг на пути к разработке методов эффективной терапии для человека, страдающего мышечной дистрофией Дюшенна. Результаты недавней научной работы, как сообщают её авторы, прокладывают путь к клиническим испытаниям.

Добавим, что ранее для детей с мышечной дистрофией Дюшенна придумали экзоскелеты, помогающие им вновь научиться управлять своими руками.

Сегодня