В Китае успешно исправили ДНК жизнеспособных человеческих эмбрионов

Опыты проводились над эмбрионами, в любом случае подлежащими уничтожению.

Опыты проводились над эмбрионами, в любом случае подлежащими уничтожению.
(фото lunar caustic/Wikimedia commons).

Применённый авторами метод редактирования генома существенно снижает вероятность ошибок.

Применённый авторами метод редактирования генома существенно снижает вероятность ошибок.
Иллюстрация PublicDomainPictures/pixabay.com.

Опыты проводились над эмбрионами, в любом случае подлежащими уничтожению.
Применённый авторами метод редактирования генома существенно снижает вероятность ошибок.
Коррекция избавила зародыши от тяжёлого наследственного заболевания. Ещё одно достижение новой работы – очень высокая эффективность: в 90% случаев процедура прошла без сучка и задоринки.

Биологи отредактировали ДНК человеческих эмбрионов, избавив их от тяжёлого наследственного заболевания – синдрома Марфана. О достижении сообщает научная статья, опубликованная в журнале Molecular Therapy группой во главе с Синсюем Хуаном (Xingxu Huang) из Шанхайского института биохимии и клеточной биологии.

В новой работе учёные использовали более современную версию технологии редактирования генома CRISPR. В отличие от стандартной методики, в этом случае молекула ДНК не разрезается в произвольном месте, после чего вставляется нужный фрагмент. Вместо этого она лишь меняет в выбранном месте генома один нуклеотид на другой. Это сильно ограничивает область применений, зато серьёзно уменьшает процент ошибок.

Эмбрионы, выбранные для опыта, имели мутацию, приводящую к синдрому Марфана. Для этого заболевания характерны множественные нарушения в развитии скелета, мышц, внутренних органов и так далее. Корень же проблемы кроется в гене FBN1, в котором вместо нуклеотида гуанина (Г) у таких людей оказывается аденин (А).

Версия CRISPR, заменяющая отдельные нуклеотиды, пришлась здесь очень кстати. Учёные заменили в дефектном участке ДНК А на Г. И, как показали дальнейшие изыскания, процедура прошла успешно для всех 18 эмбрионов.

Однако без накладок не обошлось. Как отмечает ресурс phys.org, в двух зародышах замена произошла не только в FBN1, но и в некоторых других генах. Эти эмбрионы обнаружили стандартными для ЭКО методами отсева "неудачных" эмбрионов. Во всех остальных зародышах секвенирование генома не выявило никаких дефектов. То есть в итоге учёные получили вполне здоровые зародыши, и они могли бы имплантировать их в матку женщины, если бы захотели.

Применённый авторами метод редактирования генома существенно снижает вероятность ошибок.

Разумеется, биологи не стали этого делать. Редактирование человеческой ДНК – совсем новая область, малоизученная с научной точки зрения и очень проблематичная с этической. Поэтому необходимо гораздо больше исследований, чтобы однажды позволить генетически изменённому эмбриону развиться в плод.

Напомним, что первые опыты с изменением генов у эмбрионов человека были выполнены в 2015 году. Однако тогда речь шла о вмешательстве в ДНК триплоидного зародыша, который в любом случае был нежизнеспособен.

Через год мир снова облетела новость об изменении генома человеческих зародышей. Она вызвала большой резонанс, несмотря на то, что успехи оказались скромными: тогда лишь примерно каждый десятый эмбрион, подвергнутый процедуре, получил исправленные гены (для потенциальной имплантации в матку подошли бы всего четыре).

В 2017 году в Китае, а затем в США учёные также отредактировали ДНК жизнеспособных человеческих зародышей.

Важно отметить, что все опыты на человеческих эмбрионах проводятся с "запасными" зародышами, оставшимися после процедур ЭКО (они в любом случае подлежат уничтожению). "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) рассказывали о деталях процедуры, когда писали о том, как генетики намеренно "сломали" человеческую ДНК. Тем не менее некоторые эксперты обращают внимание на возможные непредсказуемые последствия опытов по изменению человеческого генома и призывают их запретить.