Тема:

Генетика человека 4 суток назад

В США одобрена первая в своём роде терапия на основе РНК- интерференции

Препарат нацелен на редкий недуг, ухудшающий работу периферической нервной системы и сердца.
Фото Global Look Press.

20 лет назад революционное открытие показало, что РНК-интерференция может использоваться для "отключения" определённых генов. Спустя десять лет учёным дали за это достижение Нобелевскую премию. Недавно специалисты Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрили первый препарат, использующий этот метод для лечения взрослых людей.

Речь идёт о пациентах с наследуемым транстиретиновым амилоидозом (hATTR) — редким недугом, который поражает 50 тысяч людей по всему миру.

"Это одобрение является частью большого числа достижений, которые позволили нам лечить болезнь, фактически нацеливаясь на её первопричину. Терапия помогает нам остановить или обратить недуг вспять, а не просто замедлить его прогрессирование или лечить его симптомы. В данном случае последствия заболевания вызывают дегенерацию нервной ткани, которая может проявляться в виде боли, слабости и потери подвижности", — говорит в пресс-релизе представитель FDA Скотт Готлиб (Scott Gottlieb).

В чём же заключается суть метода? Для начала поясним, что молекулы РНК похожи на посланников, которые знают рецепт производства определённых белков.

РНК-интерференция – способ нейтрализовать подобных РНК-посланников, которые несут инструкции по созданию неправильных белков. Для этого специалисты разрабатывают малые молекулы РНК. Их последующее использование приводит к эффективному подавлению экспрессии определённых генов. Речь, конечно же, идёт о тех генах, работа которых может нанести вред организму. (К слову, первоначально РНК-интерференция была "разработана" природой именно для защиты от нежелательных процессов, таких как заражение клетки вирусом.)

Используемые учёными молекулы называются малые интерферирующие РНК.

Отмечается, что разработка клинических методов использования малых интерферирующих РНК шла медленнее, чем изначально рассчитывали многие исследователи. Всё дело в том, что специалисты долго искали эффективные способы доставки таких молекул к конкретным органам-мишеням, а затем долго перебирали наночастицы, способные защитить малые интерферирующие РНК от деградации во время движения по кровотоку.

Недавнее одобренное FDA лекарство на основе малой интерферирующей РНК является инновационным методом борьбы с редким заболеванием, который также не обходится без помощи нанотехнологий.

Препарат называется Onpattro (patisiran), и он мешает производству аномальной формы белка транстиретина, способствующей накоплению амилоидных отложений в организме.

В пресс-релизе FDA говорится, что в Onpattro малые интерферирующие РНК упакованы в липидную наночастицу. Это позволяет доставить препарат непосредственно в печень во время инфузии (вливания). Цель – замедлить или остановить производство опасного белка. Таким образом лекарство помогает уменьшить накопление амилоидных отложений в периферических нервах.

Эффективность лекарства была показана в клиническом испытании с участием 225 пациентов. Одной группе из 148 человек каждые три недели на протяжении 18 месяцев давали Onpattro, другой – плацебо с той же периодичностью.

У людей из первой группы наблюдались улучшения в мышечной силе, ощущениях (уходили боли, температура и онемение), рефлексах и вегетативных симптомах (кровяное давление, пульс, пищеварение).

Пока FDA одобрило использование лекарства для лечения симптомов заболевания периферических нервов (полинейропатии), вызванного hATTR у взрослых людей. Известно, что заболевание также вызывает ухудшение работы сердца.

Как уже было сказано, лечение включает в себя инфузии, которые необходимо делать каждые несколько недель. Сегодняшняя цена для одного года лечения составляет порядка 450 тысяч долларов США (более 30 миллионов рублей по курсу на 13.08.2018). Компания Alnylam, чьи специалисты разработали Onpattro, заявила, что предложит страховщикам систему возмещения, если препарат не будет работать в случае некоторых пациентов.

Отмечается, что компания в настоящее время проводит ещё несколько клинических испытаний лекарств на основе малых интерферирующих РНК. Возможно, что и эти препараты будут одобрены американскими регуляторами в ближайшие несколько лет.

Ранее авторы проекта "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) рассказывали о том, что в США было одобрено использование генной терапии для лечения слепоты.

Сегодня