CRISPR – технология редактирования генома, которая буквально штурмом взяла биомедицинскую науку, наконец-то приближается к тому, что будет испытана на человеке. 21 июня 2016 года консультативный комитет при Национальном институте здоровья США (NIH) одобрил предложение по использованию системы CRISPR/Cas9 для усовершенствования методов лечения рака с помощью привлечения к исследованиям T-лимфоцитов пациента.
Однако до начала клинических испытаний учёным необходимо также получить одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и медицинских центров, где будут проводиться исследования.
Суть "модифицированного" лечения, предложенного учёными из Пенсильванского университета, заключается в том, что они извлекут клетки пациента и затем генетически "отредактируют" посредством технологии CRISPR. После изменённые T-лимфоциты снова введут в организм человека, где клетки смогут атаковать опухоль. Таким образом, манипуляция сможет помочь организму самостоятельно побороть болезнь.
"Клеточная терапия рака является многообещающим методом, но у большинства людей, которые получали этот метод лечения, произошёл рецидив болезни, — рассказывает Эдвард Штадтмауэр (Edward Stadtmauer), медик из Университета Пенсильвании. – Редактирование генов может улучшить такую терапию и устранить некоторые уязвимые места иммунной системы организма".
Первое испытание на людях не будет масштабным, оно предназначено лишь для проверки того, является ли технология CRISPR безопасной для использования на людях. Исследователи получат финансирование в размере 250 миллионов долларов США от Фонда иммунотерапии, созданного в апреле прошлого года президентом компании Facebook (запрещена в РФ) Шоном Паркером.
Сотрудники Университета Пенсильвании изготовят изменённые (отредактированные) клетки и привлекут добровольцев для лечения (наряду с центрами в Калифорнии и Техасе).
В чём будет заключать эксперимент? Исследователи извлекут T-лимфоциты у пациентов с меланомой, саркомой или миеломой и проведут их редактирование посредством технологии CRISPR.
Одно изменение позволит добавить ген, необходимый для производства белка, спроектированного для обнаружения раковых клеток и обучения T-лимфоцитов нацеливанию на них.
В ходе второго редактирования будет извлечён природный белок T-лимфоцита, который может вмешиваться в этот процесс.
Последнее изменение является защитным: учёные удалят гена, ответственный за производство белка, который выдаёт раковым клеткам информацию о том, что T-лимфоциты — это иммунные клетки. Таким образом исследователи воспрепятствуют "отключению" Т-лимфоцитов раковыми клетками.
Затем после всех процедур учёные внедрят изменённые клетки обратно в организм пациентов.
"Прошлогодний ажиотаж по поводу CRISPR предвещал как раз это событие", — говорит Дин Энтони Ли (Dean Anthony Lee), иммунолог из Онкологического центра имени Андресона в США (RAC) и член Консультативного комитета по рекомбинантной ДНК при NIH, который рассматривал предложение.
Технология CRISPR, по его словам, упростит генную инженерию, что позволит методам лечения на её основе быстрее двигаться вперёд.
"Это важный новый подход. Мы собираемся узнать много нового, благодаря этому испытанию. И я надеюсь, что оно станет основой для новых видов терапии", — говорит онколог Майкл Аткинс (Michael Atkins) из Джорджтаунского университета, один из трёх членов RAC, который также рассматривал предложение.
Отметим, что и другие учёные не остаются позади. Так, в компании Editas Biotechnologies, к примеру, заявляют, что хотели бы использовать CRISPR в клинических испытаниях для лечения редкой формы слепоты. Это исследование назначено на 2017 год.
