Биологи опробовали метод воздействия на эмбрион, который устраняет причину наследственной глухоты без редактирования ДНК. Пока методика испытана на мышах. На очереди приматы.
Достижение описано в научной статье, опубликованной в журнале Nucleic Acids Research.
Речь идёт о синдроме Ушера, поражающем от 4 до 17 детей на каждые сто тысяч. Он вызывает прогрессирующую потерю слуха и зрения. Это самая распространённая из болезней, ведущих к слепоглухоте.
Учёным известны мутации, приводящие к этому недугу. Речь идёт о генах, которые включаются на короткое время в процессе внутриутробного развития и влияют на развитие органов слуха и зрения.
Теперь исследователи нашли способ предотвратить по крайней мере потерю слуха. При этом не требуется редактировать гены эмбриона, против чего энергично выступают многие специалисты.
Напомним, что наследственная информация хранится в ДНК. На её основе синтезируется РНК, а на основе последней – белок. Белки и выполняют основные биохимические функции в живом организме вообще и в развивающемся эмбрионе в частности.
Учёные создали молекулу, которая прицельно присоединяется к РНК, синтезированной на основе мутантного гена. Тем самым блокируется синтез белка, ведущего к дефектам в развитии слуха. К слову, такой подход к лечению генетических заболеваний не нов и называется антисмысловой терапией. Однако его ещё не применяли для коррекции синдрома Ушера.
Опыты проводились на генетически модифицированных мышах, в ДНК которых был специально встроен ген, ведущий к болезни. Биологи вводили нужный препарат через 12 дней после оплодотворения, когда у эмбриона уже появилось внутреннее ухо, но не клетки сенсорного эпителия, которые и поражаются синдромом. В итоге мышата рождались с нормальным слухом, который сохранялся и в зрелом возрасте.
Авторы считают, что подобный подход поможет бороться и с другими заболеваниями органов слуха и равновесия, вызванными неправильной работой генов в процессе внутриутробного развития.
Однако есть нюанс. Хорошие результаты достигались, только если лекарство вводилось непосредственно во внутреннее ухо эмбриона. Добавление препарата в омывающую плод амниотическую жидкость оказывало лишь незначительный эффект.
Однако вряд ли подобная эмбриональная "хирургия" уместна в отношении человеческих зародышей. Так что учёным предстоит придумать, как применить этот подход к Homo sapiens.
Что, впрочем, не останавливает биологов, которые планируют испытать свою разработку на приматах. Они, как известно, являются более точной моделью человека, чем грызуны.
К слову, ранее "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) писали о том, как генная терапия восстановила слух у глухих мышей. Рассказывали мы и о том, как можно вылечить глухоту, возникшую из-за слишком громких звуков.
