Врождённую глухоту можно излечить в утробе матери

Новый подход может оказаться эффективным против врождённой глухоты нескольких типов.

Новый подход может оказаться эффективным против врождённой глухоты нескольких типов.
Фото Global Look Press.

Некоторые генетические заболевания можно предотвратить, не редактируя ДНК.

Некоторые генетические заболевания можно предотвратить, не редактируя ДНК.
Иллюстрация Pixabay

Новый подход может оказаться эффективным против врождённой глухоты нескольких типов.
Некоторые генетические заболевания можно предотвратить, не редактируя ДНК.

Биологи опробовали метод воздействия на эмбрион, который устраняет причину наследственной глухоты без редактирования ДНК. Пока методика испытана на мышах. На очереди приматы.

Достижение описано в научной статье, опубликованной в журнале Nucleic Acids Research.

Речь идёт о синдроме Ушера, поражающем от 4 до 17 детей на каждые сто тысяч. Он вызывает прогрессирующую потерю слуха и зрения. Это самая распространённая из болезней, ведущих к слепоглухоте.

Учёным известны мутации, приводящие к этому недугу. Речь идёт о генах, которые включаются на короткое время в процессе внутриутробного развития и влияют на развитие органов слуха и зрения.

Теперь исследователи нашли способ предотвратить по крайней мере потерю слуха. При этом не требуется редактировать гены эмбриона, против чего энергично выступают многие специалисты.

Напомним, что наследственная информация хранится в ДНК. На её основе синтезируется РНК, а на основе последней – белок. Белки и выполняют основные биохимические функции в живом организме вообще и в развивающемся эмбрионе в частности.

Учёные создали молекулу, которая прицельно присоединяется к РНК, синтезированной на основе мутантного гена. Тем самым блокируется синтез белка, ведущего к дефектам в развитии слуха. К слову, такой подход к лечению генетических заболеваний не нов и называется антисмысловой терапией. Однако его ещё не применяли для коррекции синдрома Ушера.

Некоторые генетические заболевания можно предотвратить, не редактируя ДНК.

Опыты проводились на генетически модифицированных мышах, в ДНК которых был специально встроен ген, ведущий к болезни. Биологи вводили нужный препарат через 12 дней после оплодотворения, когда у эмбриона уже появилось внутреннее ухо, но не клетки сенсорного эпителия, которые и поражаются синдромом. В итоге мышата рождались с нормальным слухом, который сохранялся и в зрелом возрасте.

Авторы считают, что подобный подход поможет бороться и с другими заболеваниями органов слуха и равновесия, вызванными неправильной работой генов в процессе внутриутробного развития.

Однако есть нюанс. Хорошие результаты достигались, только если лекарство вводилось непосредственно во внутреннее ухо эмбриона. Добавление препарата в омывающую плод амниотическую жидкость оказывало лишь незначительный эффект.

Однако вряд ли подобная эмбриональная "хирургия" уместна в отношении человеческих зародышей. Так что учёным предстоит придумать, как применить этот подход к Homo sapiens.

Что, впрочем, не останавливает биологов, которые планируют испытать свою разработку на приматах. Они, как известно, являются более точной моделью человека, чем грызуны.

К слову, ранее "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) писали о том, как генная терапия восстановила слух у глухих мышей. Рассказывали мы и о том, как можно вылечить глухоту, возникшую из-за слишком громких звуков.