Технология CRISPR вылечила свиней с мышечной дистрофией

Немецкие учёные использовали инструмент CRISPR, чтобы избавить свиней от мышечной дистрофии. Они надеются, что это исследование приблизит испытаниях терапии на людях.

Немецкие учёные использовали инструмент CRISPR, чтобы избавить свиней от мышечной дистрофии. Они надеются, что это исследование приблизит испытаниях терапии на людях.
Фото Global Look Press.

Болезнь гораздо чаще поражает мальчиков и очень редко девочек.

Болезнь гораздо чаще поражает мальчиков и очень редко девочек.
Фото Global Look Press.

Немецкие учёные использовали инструмент CRISPR, чтобы избавить свиней от мышечной дистрофии. Они надеются, что это исследование приблизит испытаниях терапии на людях.
Болезнь гораздо чаще поражает мальчиков и очень редко девочек.

Миодистрофия Дюшенна является одним из наиболее распространённых и наиболее разрушительных генетических заболеваний мышц. Оно значительно снижает качество жизни пациентов и её продолжительность. Недавно же учёные из Мюнхенского технического университета (TUM) использовали инструмент редактирования генов CRISPR, чтобы вылечить от этого недуга подопытных свиней. А это означает, что на шаг ближе стали испытания подобной технологии на людях.

Поясним, что белок под названием дистрофин необходим для формирования здоровой мышечной ткани. Но у людей с миодистрофией Дюшенна имеются генетические мутации, которые мешают производству дистрофина.

Как правило, мышечная слабость начинает проявляться к пяти годам, к 12 годам пациенты перестают ходить. Кроме того, такие люди редко доживают до 30 лет.

Как уже отмечалось выше, миодистрофия Дюшенна является генетическим недугом. По этой причине специалисты пытаются справиться с ним при помощи технологии редактирования генов CRISPR. "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) рассказывали об этом инструменте, который уже использовали для лечения рака, ВИЧ и некоторых форм слепоты.

В рамках недавней работы немецкие специалисты провели эксперимент на свиньях. При помощи CRISPR они "откорректировали" дефектный ген дистрофина. В результате организм свиней вновь начал производить необходимые белки. Последние были короче обычных, но были стабильными и функционировали хорошо.

Но, что самое важное, такая процедура привела к улучшению мышечной функции и продолжительности жизни животных. Более того, вмешательство также уменьшило вероятность развития у свиней аритмии.

Болезнь гораздо чаще поражает мальчиков и очень редко девочек.

Важно и другое. Подобное лечение позволяет избежать одной из главных проблем, которая часто возникает при использовании CRISPR, – кратковременности эффекта. Дело в том, что клетки в нашем организме постоянно обновляются, и, следовательно, те, что отредактированы, рано или поздно отмирают, что делает любую терапию малоэффективной. Но у клеток миокарда – среднего мышечного слоя клеток – большой "срок службы". Поэтому эффект от их изменения будет сохраняться дольше.

К слову, в более ранних экспериментах учёные использовали CRISPR, чтобы вылечить миодистрофию Дюшенна у мышей и собак. Но организм свиней по многим параметрам гораздо больше похож на организм человека, поэтому недавнее исследование приблизило клинические испытания технологии.

Научная статья по итогам исследования опубликована в научном издании Nature Medicine.

Ранее "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) писали о том, что людям, страдающим мышечной дистрофией Дюшенна, новые экзоскелеты помогут научиться управлять своими руками, а также о том, почему у некоторых собак отсутствуют признаки появления мышечной дистрофии, несмотря на наследование ими неисправного гена.